LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉的连接，神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力，并导致虚弱和其他症状。LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关，但更常见于癌症患者，如小细胞肺癌，其发病先于或与癌症诊断的时间一致。据估计，在全球范围内，LEMS的发病率为百万分之三。

　　Firdapse的疗效在2项临床研究中进行了评估，这2项研究有64例患者接受了Firdapse或安慰剂治疗。数据显示，与安慰剂患者相比，接受Firdapse治疗的患者在重症肌无力评分（13项医师评定的分类量表，评估肌肉无力）和对象整体印象量表（7分量表，由患者对研究药物治疗对其身体健康影响的总体印象进行评定）方面获得了更大幅度的改善。

　　研究中，最常见的副作用是烧灼或刺痛(感觉异常)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。癫痫发作在没有癫痫发作史的患者中已被观察到。如果患者有皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难等过敏反应的迹象，应立即通知其卫生保健提供者。

　　监管方面，FDA已授予Firdapse优先审查资格、突破性药物资格、孤儿药资格。之前，FDA曾于2015年受理Firdapse的新药申请，理由是新药申请（NDA）数据不够完整。今年3月重新提交的NDA中包括了Firdapse治疗LEMS的第二个III期临床研究的积极结果。

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