美国东部时间2017年10月23日晚上8点（时间24日早上8点），Alexion制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Soliris（Ecolizumab, 依库珠单抗）用于

　　一项名为REGAIN的III期临床研究显示，Soliris对其他免疫剂治疗无效的抗AChR抗体阳性gMG患者有明显的疗效。

　　对此，美国重症肌无力基金会（MGFA）首席执行官Nancy Law说：“对于MG患者，今天是一个具有里程碑式的日子。”，“特别重要的是，获得批准的Soliris为gMG患者、特别是其他治疗无效的MG患者提供了新的治疗方法。”

　　之前Alexion的Soliris已经在欧盟被批准用于治疗抗AChR抗体阳性的难治性gMG成年患者。在日本，Soliris作为抗AChR抗体阳性难治性gMG患者的治疗药物，也已在日本卫生、劳动和福利部接受审查。另外，在美国和欧盟，Soliris均被授予治疗MG患者的孤儿药。

　　是一类累及神经肌肉接头处突触后膜的，帮你看清已婚男人主要由乙酰胆碱受体（AChR）抗体介导的、补体参与的自身免疫性疾病。各个年龄段均可发病，但以青年女性和中老年男性更为高发。早期多累及眼外肌并导致上睑下垂、复视等症状，大部分患者会发展成型MG，患者出现四肢和头颈肌无力，咀嚼吞咽困难，部分患者出现呼吸肌无力。

　　谢琰臣副教授在美国重症肌无力协会前Kaminski教授实验室期间的工作也集中于该领域，在补体干预新手段方面做了探索。目前正在以immune checkpoint为靶点进行MG治疗新药的研发。

　　是一种补体剂。Soliris通过自身免疫反应中的补体级联反应，从而自身免疫对患者造成的损伤；之前已经应用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和型溶血尿毒症综合征（aHUS）等罕见病的治疗。

　　这次FDA批准的Soliris治疗MG适应症超出我们的预期。从MG发病机制和已经完成的临床试验看，Soliris将成为MG治疗中的最重要药物之一。